•  Soru Sor

    Soru Sor

    Kişisel verilerin korunması kanununu okudum anladım (KVKK)
    GGüvenlik Numarası.

  • 0850 532 5 236 (CEO)
  • info@saglikiletisimplatformu.com
  • Sağlık İletişim Platformu
  • Hakkımızda
  • ONLINE MUAYENEHANE
  • Videolar
  • Bu Test Nerede Yapılıyor?
  • İletişim

Sağlık

  • Makaleler
  • Sağlık
  • SMA tedavisinde kullanılan 2 ilaç tedavi rehberine alındı

SMA tedavisinde kullanılan 2 ilaç tedavi rehberine alındı

  • Sağlık İletişim Platformu
  • 1003
  • Sağlık

SMA tedavisinde kullanılan 2 ilaç tedavi rehberine alındı

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, yaptığı yazılı açıklamada, Spinal Musküler Atrofi (SMA) Bilim Kurulu'nun çok önemli bir gündemle toplandığını belirtti. Koca, toplantıda SMA taramalarının sonuçlarının, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçlerinin ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmelerin ele alındığını kaydetti.

Bakan Koca'nın açıklamasından öne çıkan başlıklar:

"Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor"

Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.

"Bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı"

Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022'de SMA yeni doğan tarama programını başlattık.

Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti.

"Evlilik öncesi ve evli çiftlerimize SMA testlerini ücretsiz yapıyoruz"

SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor.

Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

"Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir"

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır.

"Ağız yoluyla alınan yeni bir ilaç tedavide kullanılacak"

Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız.

Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.

"Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz"

Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur.

İlacın Amerika Birleşik Devletleri'nde ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır.

"Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir"

Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz.

Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur.

"3'üncü ilaç için SMA Bilim Kurulu'nun değerlendirmesi devam ediyor"

Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.

Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.

"Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir"

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise

ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir.

"Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz"

SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz.

Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak

bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazınız.

Webofisin 4
Webofisin 2
Webofisin 1
Webofisin 3
Webofisin 7
Webofisin 6
Webofisin 5

Doktorlarımızdan

  • Prof. Dr. Murat Gönenç

    SAFRA KESESİ TAŞLARI

    SAFRA KESESİ TAŞLARI

    Safra, karaciğerde üretilen bir vücut sıvısıdır. Safra sadece sindirimde önemli bir rol oynamaz aynı zamanda karaciğerde metabolize edilen maddelerin vücuttan atılımı için de bir yol oluşturur. Saf...

  • Prof. Dr. Esra Eryaman

    Burun sırtına törpü

    Burun sırtına törpü

    Rinoplastide kemik kısımdaki çıkıntı kemerli burun olarak tarif edilir. Keski dediğimiz aletle keserek çıkartmak, piezo ile tıraşlamak veya törpü ile törpülemek gibi bu çıkıntıyı almanın birkaç tekn...

  • KLİNİK İYİLİK GÜZELLİK

    İNFERTİLİTEDE AŞILAMA TEDAVİSİ ( İnseminasyon )

    İNFERTİLİTEDE AŞILAMA TEDAVİSİ ( İnseminasyon )

    AŞILAMA ( İNSEMİNASYON ) - Kadının yumurtasınınn yumurtlamaya hazır olduğu dönemde laboratuvarda özel olarak hazırlanmış hareketli ve yüksek oranda normal yapıya sahip erkek spermlerinin in...

  • Prof. Dr. Nilda Sütay Süslü

    GIRTLAK KANSERİ AMELİYATI FİYATI NEDİR

    GIRTLAK KANSERİ AMELİYATI FİYATI NEDİR

    Gırtlak Kanseri Ameliyatı Fiyatı nedir?Gırtlak kanseri ameliyatı fiyatı, yapılacak cerrahi tekniğin ne olduğuna göre değişkenlik göstermektedir. Açık cerrahi yapılacak ise, hastanede yatış süresi uz...

  • Prof. Dr. Esra Eryaman

    Burun ve Sinüs Kökenli Baş Ağrıları

    Burun ve Sinüs Kökenli Baş Ağrıları

    Baş bölgesi duyu sinirleri açısından vücudun en hassas bölgelerinden biridir. Bu yüzden sinirsel, damarsal, psikolojik kökenli tüm patolojiler ve diş, kulak, çene eklemini ilgilendiren hastalıklar...

  • Prof. Dr. Esra Eryaman

    Kolesteatom nedir?

    Kolesteatom nedir?

    Kolesteatom orta kulakta tekrarlayan iltihabi durumlar sonucunda veya östaki tüpü çalışmasında yetersizlik olduğu durumlarda oluşur. Östaki tüpü orta kulak basıncını eşitlemek için genizden hava ge...

  • Prof. Dr. Bengi Başer

    Koroner Arter Hastaligi Nedir?

    Koroner Arter Hastaligi Nedir?

    Koroner arterler, kalbin etrafını çevreleyerek kalbin beslenmesini sağlayan atardamarlardır. Beslenme bozukluğu, aşırı yemek yeme, yağlı beslenme, hareketsiz bir yaşam sürme gibi nedenlerden ...

  • Prof. Dr. Ahmet Emre Süslü

    SORU CEVAPLARLA BURUN-SİNÜS HASTALIKLARI

    SORU CEVAPLARLA BURUN-SİNÜS HASTALIKLARI

    SORU 1: Uzun süredir burun tıkanıklığım var, nedenleri nedir?CEVAP: Burun tıkanıklığı uzun süreliyse ya kıkırdak kemik yapıyı etkileyen anatomik bir neden söz konusudur ya da burun içindeki yumuşak...

  • Prof. Dr. Nilda Sütay Süslü

    GIRTLAK KANSERİ NEDİR

    GIRTLAK KANSERİ NEDİR

    GIRTLAK KANSERİ Gırtlak kanseri, tüm vücüt kanserleri içinde Türkiye'de 10. sıradadır. Gırtlak kanserinin başlıca nedenleri sigara ve alkol kullanımıdır. Sigara kullanımı tek başına gırtlak k...

  • Prof. Dr. Bülent Hacıhamdioğlu

    Adölesanlarda Polikistik Over Sendromu (PKOS) ve Hirsutizm

    Adölesanlarda Polikistik Over Sendromu (PKOS) ve Hirsutizm

    Adölesanlarda Polikistik Over Sendromu (PKOS) ve HirsutizmPolikistik Over Sendromu (PKOS), erişkin dönem dışında ergenlik dönemindeki kız çocuklarında da görülebilen hormonal bir bozukluktur...

facebook

Sağlık İletişim Platformu

Sağlığınız için herşey

Sahibi ve Genel Yayın Yönetmeni
Bülent Ergan
Editör
Zafer Karaca
İletişim: 0850 532 5 236
(CEO)Sitedeki tüm harici linkler ayrı bir sayfada açılır.Sağlık İletişim Platformu harici linklerin sorumluluğunu almaz.

İrtibat Bilgileri

  • Marmara Teknopark Tübitak Gebze Yerleşkesi, 41400 Gebze/Kocaeli
  • 0850 532 5 236 (CEO)
  • info@saglikiletisimplatformu.com

Bülten Aboneliği

    Kişisel verilerin korunması kanununu okudum anladım (KVKK)

    saglikiletisimplatformu.com 2025, All Rights Reserved

    • Hakkımızda
    • ONLINE MUAYENEHANE
    • Videolar
    • Bu Test Nerede Yapılıyor?
    • İletişim